L’entreprise bretonne Perha Pharma vient de lancer une levée de fonds avec Capital Cell, la seule plateforme européenne de financement participatif spécialisée dans la santé et les biotechnologies. Cette campagne vise à financer l’essai de phase 1 et la préparation des essais de phase 2 pour son candidat médicament contre les troubles cognitifs.
La protéine kinase DYRK1A est une cible thérapeutique prometteuse pour de nombreuses indications. C’est pourquoi Parha Pharma a recherché, optimisé et caractérisé de manière approfondie des inhibiteurs pharmacologiques de DYRK1A. La Leucettinib-21 a été sélectionnée comme candidat médicament contre les troubles cognitifs associés au syndrome de Down (ou Trisomie 21, T21) et à la maladie d’Alzheimer (MA)*. Une étude clinique de phase 1 évaluant l’innocuité de la Leucettinib-21, son absorption et son élimination ainsi que les biomarqueurs phosphoprotéomiques plasmatiques, a débuté cette année**. Elle sera réalisée auprès de 120 personnes (96 volontaires sains + 12 adultes T21 + 12 patients MA) au centre d’investigation clinique Eurofins-Optimed près de Grenoble, pendant environ un an. La réussite de cette étude permettra de démarrer une étude de phase 2 (étude d’efficacité) dans toute indication pour laquelle Perha Pharma aura une preuve de concept préclinique convaincante. C’est déjà le cas dans les troubles cognitifs associés au T21 et à la MA et l’entreprise envisage actuellement d’autres indications comme les néoplasmes myéloprolifératifs, la maladie de Parkinson, l’infarctus du myocarde.
Pour financer cet essai de phase 1 et la préparation des essais de phase 2 contre les troubles cognitifs, Perha Pharma bénéficie du soutien financier de la Fondation Lejeune, ainsi que des financements de France 2030, du Conseil Européen de l’Innovation et de l’ANR (Agence Nationale de la Recherche).
* Début 2024, il n’y avait que 127 candidats médicaments en développement clinique contre la maladie d’Alzheimer dans le monde, dont 25 en phase 1. (Cummings J et al., 2023. Alzheimer’s disease drug development pipeline: 2024. Alzheimers Dement 10, e12465).
** https://clinicaltrials.gov/study/NCT06206824?term=Leucettinib-21&rank=1
Publié le 6/06/2024
