La start-up bretonne de biotechnologies Perha Pharmaceuticals optimise et développe des candidats-médicaments inhibiteurs de protéines kinases impliquées dans diverses pathologies, avec un intérêt particulier pour les substances naturelles d’origine marine (‘From Sea to Pharmacy’). L’entreprise mène deux projets principaux : la correction des troubles cognitifs associés à la trisomie 21 et à la maladie d’Alzheimer et la prévention de la surdité.
Trisomie 21 et maladie d’Alzheimer : correction des troubles cognitifs par la Leucettinib-21
La plupart des troubles cognitifs associés à la Trisomie 21 (T21) et à la maladie d’Alzheimer (MA) (mémoire, apprentissage, localisation dans l’espace) résultent d’une activité anormalement élevée de la protéine kinase DYRK1A en raison d’une surexpression (T21) ou d’une protéolyse partielle (MA). Inspirée par la Leucettamine B, une substance naturelle issue d’une éponge marine, Perha Pharma a développé les Leucettinibs, une famille d’inhibiteurs de DYRK1A puissants, sélectifs et disponibles par voie orale. Les Leucettinibs corrigent les troubles cognitifs de modèles rongeurs de T21 et MA. Perha Pharma évalue également leur potentiel d’application dans quelques autres indications thérapeutiques. Quatre demandes de brevet protègent les Leucettinibs. Des extensions ont été demandées dans de nombreux pays.
Le candidat-médicament Leucettinib-21 en cours d’étude clinique
Perha Pharma a sélectionné la Leucettinib-21 comme candidat-médicament parmi plus de 1200 produits synthétisés. Suite à l’autorisation de l’ANSM en décembre 2023, une étude clinique de phase 1 (‘Leucetta’) a démarré en janvier 2024 au centre d’investigation clinique Eurofins-Optimed (près de Grenoble). Cette étude, réalisée en double aveugle et contrôlée par des placebos, implique 120 participants. L’essai clinique de phase 1 devrait se terminer au printemps 2025 et l’entreprise se préparera activement à l’entrée en phase 2.
Des molécules ‘otoprotectrices’ pour prévenir la surdité
En parallèle de son projet sur la trisomie 21 et la maladie d’Alzheimer, Perha Pharmaceuticals travaille sur un projet de prévention de la surdité, première cause de risque évitable de la MA. En dehors de quelques rares cas d’origine génétique, la surdité provient de l’exposition à des produits ototoxiques (anticancéreux cisplatine, antibiotiques aminoglycosides, etc… Plus de 200 médicaments ont cet effet secondaire.) ou aux traumatismes acoustiques (bruit d’intensité excessive). Une famille de molécules ‘otoprotectrices’, les Triskellines, a été identifiée et optimisée par l’entreprise (demandes de brevet déposées en juin 2023 et septembre 2024). Ces composés extrêmement puissants et très sélectifs protègent les cellules ciliées de l’oreille interne des agents ototoxiques. Les cellules ciliées de l’organe de Corti sont les structures qui captent les vibrations sonores et les transforment en signaux électriques qui alimentent les centres auditifs du cerveau. Un candidat-médicament est en cours de sélection en vue de son développement vers les études précliniques et sa validation sur des modèles animaux de surdité.
En savoir plus : https://www.perha-pharma.fr/
💡 Levée de fonds : Perha Pharma effectue actuellement une levée de fonds (clôture au 17 février 2025). Si vous souhaitez y participer, contactez Sarah Letemplier (letemplier@perha-pharma.com).
Publié le 27/01/2025
